Компания «Biocad» направила в Минздрав РФ запрос на разрешение клинического исследования оригинального генотерапевтического лекарства для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Председатель совета директоров фирмы Дмитрий Морозов, уточнил, что препарат ANB-4 при успешном испытании в клинической фазе сможет импортозаместить дорогие западные аналоги.
Спинальная мышечная атрофия - генетическая болезнь, при которой в результате мутации белок, ответственный за двигательные нейроны, вырабатывается в недостаточном количестве или не вырабатывается вовсе, что приводит к атрофии мышц новорождённого.
Западные препораты для лечения СМА входят в список самых дорогих лекарств: так «Золгенсма» является самым дорогим препаратом в мире - один укол стоит около $2,125 млн.